Biotest erreicht bedeutenden klinischen Meilenstein für IgG Next Generation

• Phase-III-Studie bei primären Immundefekten (PID) erfolgreich abgeschlossen
• IgG Next Generation erreicht alle klinischen Endpunkte
• Ergebnisse dienen als Grundlage für die weltweite Zulassung

Die Biotest AG hat heute den Abschluss der Studie Nr. 991 bekannt gegeben – einer Phase-III-Studie zur Prüfung von IgG Next Generation als Ersatztherapie für Patienten mit einem primären Immundefekt (PID). Darunter versteht man eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen ein Teil des körpereigenen Immunsystems fehlt oder nicht richtig funktioniert.

Im Rahmen der Studie wurden 67 Patienten, darunter 18 Kinder, behandelt. Der letzte Patient hat Anfang April 2020 seine Behandlung beendet. Der Abschlussbericht der Studie wird derzeit von Biotest erstellt.

In der Studie Nr. 991 wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von IgG Next Generation untersucht. Die primären und sekundären Endpunkte bei Patienten mit PID wurden erreicht und die Therapie insgesamt von allen Altersgruppen sehr gut vertragen. Die therapiebedingt aufgetretenen unerwünschten Ereignisse entsprachen in Art, Häufigkeit und Ausprägung denen, die auch für andere IVIGs beobachtet werden. Das Nutzen-Risiko-Profil von IgG Next Generation war in allen untersuchten Altersgruppen positiv.

„Wir freuen uns sehr, dass wir diesen Meilenstein im Entwicklungsplan für unser neues intravenöses Immunglobulin erfolgreich abgeschlossen haben und dass die Ergebnisse mit IgG Next Generation die Anforderungen der Richtlinien von EMA und FDA an Sicherheit und Wirksamkeit erfüllen“, so Dr. Silke Aigner, verantwortliche Leiterin Klinische Strategie & Entwicklung für IgG Next Generation. „Dies ist die zweite zulassungsrelevante klinische Studie, die positive Phase-III-Ergebnisse liefert. Bereits 2019 haben wir die Studie Nr. 992 abgeschlossen, eine Phase-III-Studie zur Prüfung von IgG Next Generation als immunmodulatorische Therapie bei Patienten mit chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP).“

Die Ergebnisse beider Studien werden zusammen bei den Zulassungsbehörden eingereicht. Nach der Zulassung kann IgG Next Generation für zusätzliche Indikationen vermarktet werden, insbesondere als Ersatztherapie bei sekundären Immunmangelerkrankungen (z. B. aufgrund von chronischer lymphatischer Leukämie, Multiplem Myelom, nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation) und als immunmodulatorische Therapie beim Guillain-Barré-Syndrom (GBS), Kawasaki-Syndrom, multifokaler motorischer Neuropathie (MMN) und chronisch-inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP).

Im Jahr 2019 betrug das Marktvolumen für Immunglobuline allein für die Indikation PID in den USA und Europa rund 3,0 Milliarden US-Dollar.

IgG Next Generation wird in einem innovativen Produktionsverfahren hergestellt und wird das Hauptprodukt der neuen Produktionsstätte „Biotest Next Level“ sein, die sich derzeit im Bau befindet. Diese neue Produktionsanlage, in der modernste Technologien eingesetzt werden, steht für das verstärkte Engagement von Biotest auf dem globalen Immunglobulin-Markt.

Über die Studie Nr. 991
Studie Nr. 991 ist eine offene, prospektive, multizentrische Phase III Studie, welche die Effektivität, Sicherheit und Pharmakokinetik von IgG Next Generation als Substitutionstherapie bei Kindern und Erwachsenen mit primären Immundefekten untersucht. Patienten, die bereits zuvor IVIGs (zugelassene intravenöse Immunglobuline) als Behandlung erhalten hatten, werden auf Infusionen mit IgG Next Generation umgestellt und für 12 Monate therapiert. Dosierung und Dosierungsintervalle für IVIGs, auf die die Patienten bereits eingestellt sind, werden während der Studie beibehalten. Das primäre Ziel der Studie ist der Nachweis, dass IgG Next Generation bei Patienten mit PID einen wirksamen Schutz gegen Infektionen bietet, indem es normale Immunglobulin-Spiegel aufbaut und aufrechterhält. Gemäß geltender Leitlinien für die klinische Entwicklung von Immunglobulinen gilt eine Infektionsrate für akute, schwere bakterielle Infektionen von <1,0 pro Patient und Jahr als eindeutiger Beweis für die Effektivität des Produktes. Weitere Informationen zum Studiendesign finden sich unter http://www.clinicaltrials.gov (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02810444).

Über primäre Immundefekte (PID)
Primäre Immundefekte (PID) sind eine Gruppe von mehr als 200 bislang identifizierten angeborenen und genetischen Erkrankungen, bei denen ein Teil des körpereigenen Immunsystems fehlt oder nicht richtig funktioniert. Es wird geschätzt, dass weltweit mindestens 10 Millionen Kinder und Erwachsene von PID betroffen sind. Charakteristisch für PID ist die erhöhte Anfälligkeit gegenüber einer Vielzahl von pathogenen Mikroorganismen wie Bakterien, Viren und Pilzen. Im Vergleich zu Menschen mit einem normalen Immunsystem treten Infektionen bei PID-Patienten nicht nur häufiger auf, sondern sind möglicherweise langwieriger und schwerer zu behandeln. Patienten mit PID benötigen in der Regel eine lebenslange Substitutionstherapie mit Immunglobulinen, um wiederkehrende Infektionen zu verhindern.