Exosomen: Effiziente Transportvehikel für therapeutische Moleküle
Exosomen, winzige extrazelluläre Vesikel, sind für die moderne Medizin besonders interessant, da sie therapeutische Moleküle gezielt zu spezifischen Zellen und Geweben transportieren können. Zum Beispiel Proteine, Lipide und RNA, die eine wesentliche Rolle in der Zellkommunikation spielen. Exosomen können physiologische Prozesse wie Wundheilung und Gewebereparatur positiv beeinflussen, was sie zu idealen Trägern für therapeutische Anwendungen bei Nervenschäden macht.
ExoPTEN: Durchbruch in der Behandlung von Rückenmarksverletzungen und Glaukom
ExoPTEN, das Vorzeigeprodukt von NurExone, nutzt Exosomen, um eine siRNA-Sequenz in das zentrale Nervensystem zu transportieren, die das PTEN-Protein hemmt und so die Nervenregeneration fördert. In präklinischen Studien zur Behandlung von Rückenmarksverletzungen hat ExoPTEN bemerkenswerte Erfolge erzielt: 75 Prozent der gelähmten Laborratten konnten nach einer intra-nasalen Behandlung ihre Beweglichkeit wiedererlangen. Diese nicht-invasive Therapie befindet sich derzeit in der Phase der kommerziellen Produktion und steht kurz vor den ersten klinischen Studien am Menschen.
Glaukom, eine degenerative Augenkrankheit, die den Sehnerv schädigt und zur Erblindung führen kann, ist eine weitere Indikation, bei der ExoPTEN eingesetzt werden soll. Derzeit sind die Behandlungsmöglichkeiten für Glaukom begrenzt, doch die Verwendung von Exosomen, um die Regeneration des Sehnervs zu fördern, bietet neue Hoffnung. Eine präklinische Studie unter der Leitung von Prof. Michael Belkin vom Goldschleger Eye Research Institute der Universität Tel Aviv hat bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Das Ziel dieser Forschung ist es, die Sehkraft von Glaukompatienten wiederherzustellen und ihre Lebensqualität erheblich zu verbessern.
ExoPTEN hat von der US-amerikanischen FDA den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung akuter Rückenmarksverletzungen erhalten. Diese Anerkennung unterstreicht das Potenzial der NurExone-Plattformtechnologie, neue Lösungen für die gezielte und nicht-invasive Medikamentenverabreichung zu bieten. Die bevorstehenden klinischen Studien werden entscheidend sein, um zu bestätigen, ob die präklinischen Erfolge auch beim Menschen reproduzierbar sind. Sollte dies der Fall sein, könnte ExoPTEN eine vielversprechende Behandlungsmöglichkeit für Millionen von Patienten mit Rückenmarks- und Sehnervenschäden darstellen.
Quellen:
¹ https://www.nature.com/articles/d43747-023-00101-4
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091
https://nurexone.com
Land: Israel & Kanada
Quellen:
¹https://www.nature.com/articles/d43747-023-00101-4
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